Per Steven Reinberg

HealthDay Reporter

DIMECRES, 26 de desembre de 2018 (Notícies de HealthDay) - En troballes molt preliminars, un fàrmac reumatoide existent d'artritis semblava curar a una dona d'una afecció rara però potencialment mortal coneguda com sarcoidosis.

Després de 10 mesos d'ús, tofacitinib (Xeljanz) semblava eliminar tots els símptomes de la dona, que havia provat molts tractaments estàndard sense cap cost.

La sarcoidosis és una malaltia inflamatòria que afecta múltiples òrgans. Tot i que alguns pacients es recuperen sense tractament, altres pateixen danys en els pulmons, el cor, els ganglis limfàtics, la pell i altres òrgans. A la pell, pot causar lesions desfigurants.

La malaltia "altera el sistema immunològic que, al seu torn, condueix a una major inflamació en el cos", va explicar el metge Anup Singh, un pneumòleg de l'hospital Lenox Hill a Nova York.

"Aquesta augment de la inflamació pot causar símptomes no específics com la tos, la pèrdua de pes, l'erupció cutània, el dolor articular i la inflamació, palpitacions, dificultat per respirar, mal de cap o pèrdua de visió", va dir Singh, que no estava involucrat en el nou estudi.

La nova investigació va ser dirigida pel Dr. Nkiruka Emeagwali, un col · laborador clínic de la Yale Medical School. Va dir que els tractaments actuals per a la sarcoidosis inclouen esteroides o la droga antiinflamatòria coneguda com metotrexat. Tampoc no són eficaços de manera fiable, però ambdues poden causar efectes secundaris greus, van assenyalar els investigadors.

L'equip de Yale va sospitar que, segons dades d'assaigs anteriors, l'agent de l'artritis reumatoide Xeljanz podria ajudar. Pertany a una classe de medicaments anomenats inhibidors de la JAK, perquè els fàrmacs actuen sobre una via bioquímica específica anomenada Jak-STAT.

Els investigadors ja havien utilitzat aquesta classe de fàrmacs per tractar amb èxit altres malalties cròniques de la pell com el vitiligo, l'alopècia areata i l'èczema.

En el nou estudi, una dona de 48 anys d'edat amb sarcoidosis va prendre Xeljanz dues vegades al dia durant diversos mesos. Al llarg d'aquest temps, les lesions de la pell gairebé van desaparèixer, l'equip de Yale va informar en el número 27 del dijous New England Journal of Medicine.

"Durant el tractament, no només desapareix la seva malaltia de la pell, però no hi ha activació de la via", va dir l'investigador el Dr. Nkiruka Emeagwali, col · laborador clínic de la Yale Medical School, en un comunicat de premsa de Yale.

A més, els investigadors van examinar les dades genètiques d'un altre pacient abans i durant el tractament, la qual cosa va demostrar que la via Jak-STAT estava implicada.

Continua

"Tenim la intenció d'avaluar l'activació de la via Jak-STAT en el líquid pulmonar i la sang de més de 200 pacients amb sarcoidosis pulmonar i multiorganes", va dir.

Les proves s'estan provant encara més en un assaig clínic. Si es confirma, podrien representar un avanç per als pacients amb sarcoïdosi, van dir els investigadors.

"Una malaltia freqüentment freqüent, que fins avui no té una teràpia fiable i efectiva, ara es pot centrar en els inhibidors de Jak", va dir l'investigador principal Dr. Brett King, professor associat de dermatologia de Yale. "Tenim un medicament relativament segur que funciona".

Singh va assenyalar que el pacient havia esgotat moltes vies per al tractament.

Ella "havia estat tractada amb múltiples fàrmacs antiinflamatoris, incloent esteroides orals i metotrexat durant vuit anys, sense cap millora dels símptomes", va dir.

El seu èxit per eliminar els símptomes d'sarcoidosis mentre prenia Xeljanz "suggereix que hi ha una ruta diferent del nostre sistema immunològic que també participa en la inflamació que es veu en pacients de sarcoidosis", va dir Singh.

Però va destacar que més estudi és crucial abans que el fàrmac es converteixi en un tractament de primera línia.

"Aquest informe del cas ens ha donat l'esperança d'una alternativa de tractament més recent en forma de tofacitinib", va dir Singh, però el fàrmac "seguirà sent una opció investigadora, fins que es disposi de resultats d'estudis futurs".